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Leucemia, al Bambino Gesù il primo bambino curato con la terapia genica

Leucemia, al Bambino Gesù il primo bambino curato con la terapia genica

Una bella notizie che secondo gli esperti ha aperto la strada per nuovi risultati positivi nel campo delle malattie genetiche.

Un bambino di 4 anni affetto da leucemia linfoblastica acuta refrattaria a terapie convenzionali è guarito in poche settimane grazie ad un'innovativa tecnica di riprogrammazione cellulare messa in atto dall'Ospedale Bambino Gesù di Roma.

E' il primo paziente italiano curato con tale metodo rivoluzionario.

Lo studio accademico che ha reso possibile questo miracolo della scienza è dell'Ospedale pediatrico di Roma (Opbg) ed è promosso da AIRC, Ministero della Salute e Regione Lazio.

LA TERAPIA GENICA A BASE DI CAR-TLa tecnica di manipolazione delle cellule del sistema immunitario del paziente rientra nell'ambito della cosiddetta terapia genica o immunoterapia, una delle strategie più innovative e promettenti nella ricerca contro il cancro. Ma come funziona? Per prima cosa vengono prelevati i linfociti T del paziente e modificati geneticamente fornendoli di un recettore chimerico sintetizzato in laboratorio, chiamato Car (Chimeric Antigenic Receptor), diretto contro antigeni tumorali.

Il piccolo Romeo (nome di fantasia), si trovava al Bambin Gesù di Roma affetto da leucemia linfoblastica acuta e il suo corpo non rispondeva alle terapie convenzionali.

Ha voluto complimentarsi con i ricercatori del Bambino Gesù il ministro della Salute Beatrice Lorenzin, che ha lodato "il successo dello straordinario trattamento innovativo di terapia genica" utilizzato per il piccolo "che oggi sta bene", ha sottolineato. "Abbiamo già altri pazienti candidati a questo trattamento sperimentale", ha proseguito l'esperto. La storia di questo piccolo paziente fa ben sperare per il futuro e, sebbene i medici vogliano procedere con i piedi di piombi anziché creare illusioni, i risultati meritano senza dubbio una menzione approfondita.

"Le terapie cellulari con cellule geneticamente modificate ci portano nel merito della medicina personalizzata - afferma Dallapiccola - capace di rispondere con le sue tecniche alle caratteristiche biologiche specifiche dei singoli pazienti e di correggere i difetti molecolari alla base di alcune malattie". I medici hanno spiegato che è in remissione e che sono quindi assenti cellule tumorali nel midollo. Una nuova speranza, insomma. Nel caso, anche se non dipende dalla nostra volontà, ce ne scusiamo con i lettori. A livello internazionale sono già avviate importanti sperimentazioni da parte di industrie farmaceutiche. È la prima volta in assoluto nel nostro Paese. Un settore di avanguardia nel quale l'Ospedale non poteva non essere impegnato.

L'infusione delle cellule riprogrammate nei laboratori del Bambin Gesù è avvenuta un mese fa.

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